近日,一项针对肌萎缩侧索硬化(ALS)患者进行的II期临床试验表明,将人类干细胞植入脊髓可能安全的进行,这项研究年6月29日在线发表于美国神经病学学会医学期刊《Neurology》上。
“渐冻人”症是一种运动神经元病,被世界卫生组织列为与癌症和艾滋病齐名的五大绝症之一。这种发病率在1/~1/的神经系统疾病会蚕食病人的一切行动能力。患者起初只是手部肌肉无力、抽搐、容易疲劳,之后全身肌肉逐渐萎缩以至瘫痪,说话、吞咽功能都逐渐减弱,呼吸功能减退至衰竭死亡。更显残忍的是,这种病并不伤害感觉神经,不影响心智、记忆或感受。
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目前,运动神经元病病因未明,全世界的科学家研究表明,本病可能与遗传因素、兴奋性神经递质毒性作用、自身免疫异常及环境因素有关。
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运动神经元病的分型亦很复杂,目前多倾向分为:肌萎缩性脊髓侧索硬化、脊肌萎缩症、原发性侧索硬化和进行性延髓麻痹等,亦有按病变侵袭部位分为上运动神经元、下运动神经元综合征等。现在很多研究表明,运动神经元病各分型之间多有交叉,甚至,疾病的不同阶段表现出不同类型的特点。
迄今为止,在世界范围内,该病尚无治愈良方。
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然而,面对本病令人沮丧的治疗现状,各国科学家却没有放弃,一直在不懈的努力着。早在年,以博士后安沂华主任为首的世界首家神经干细胞临床研究团队就率先在国际上将神经干细胞移植技术运用于临床,截止到目前,已有上万余人次的脑瘫、脊髓损伤、脑外伤、脑卒中患者在改善感觉功能、运动功能、植物神经功能、语言功能、肌张力及高级智能活动等方面取得了令人满意的效果。在将干细胞成功应用于治疗以上中枢神经系统损伤后,安沂华博士后开始使用该技术治疗运动神经元病。
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运动神经元病的发展就像是高山流水一样,从发病那天开始,病情就始终不停地进展,而且进展速度越来越快。一般情况下(也有极少数病人病情进展十分缓慢),在疾病的早期和中期,病情进展较慢,往往以月为单位,一个月不如一个月;到了疾病的晚期,则是一周不如一周,甚至一天不如一天。
安沂华的专家治疗团在回复每位“渐冻人”的“我们现在不能治愈此病,但我们有能力筑起一座‘大坝’,至少能够在一定时间内阻止病情的进展。”这几句保守的话,让患者和家人感到为医者的诚实,并给予他们“生”的希望。
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干细胞移植就像筑起一道大坝,将高山流水在一定时间内阻挡住,不让其继续进展。如果能够将其病情阻挡住不再进展哪怕半年时间,就已经达到国际领先水平,并且这样的病人可以反复多次接受干细胞移植,从而使其生命得以更长期地延长下去。这样的治疗效果,是当今世界上任何药物和其他治疗手段所无法达到的。
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早在年,病友印尼华人蔡先生经过安沂华主任的第一个疗程治疗后,说话清楚了、走路有力了,并向很多国内外病友推荐这种让人重新萌生希望的新疗法。
“渐冻人”李女士一直服用进口药物力如肽治疗,在犹豫是否接受干细胞治疗时,李女士的病情不断进展,服用力如肽的副作用也逐一出现,她的肝功能出现了问题,转氨酶从正常值40一路飙升至。为此,李女士放弃力如肽,尝试干细胞移植。
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李女士在手术24小时后,便感到手心、脚心发热。一个疗程后,李女士满怀希望回家静养。不久,身心状态焕医院向安教授讲述康复奇迹。在丈夫的保护下,她迈开双腿小心翼翼地走了几步,丈夫高兴地说:“真不敢相信,就像冰冻的身心重新融化!我希望更多的渐冻人和我们一样幸运!”
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在王甲(王甲渐冻人关爱基金会创始人)的博客上有这样一篇博文:“最近很多病友问我干细胞治疗的效果,因为我无法一一回答,就特意发表博文告诉大家……我的感觉是气色红润,吞咽没有治疗之前呛的厉害了,精力好,能吃,其它明显的效果还要后续治疗观察。”之后的每年王甲都会找到安沂华主任做干细胞移植,目前,他已经度过了生病后的第9个年头......
从收治第一例“渐冻人”至今,安沂华总共治疗了数百例“渐冻人”。这些患者在肢体运动功能、吞咽功能、语言功能、呼吸功能等方面均取得了一定程度的改善。安沂华教授总结这些病例时说,运动神经元病患者如果在疾病的早、中期接受干细胞移植治疗,效果会更加理想;晚期治疗效果相对来说要差得多。这也符合疾病治疗的一般规律。
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谈到最早的几位“渐冻人”蔡先生、李女士,安沂华惋惜地说,在最初一个疗程取得良好效果后,患者和自己都没有意识到,干细胞移植需要持续治疗才能维持疗效。蔡先生和李女士都只接受了一个疗程的治疗,2年后回访时,安主任发现他们已经先后离开人世,但从年就一直坚持治疗的“渐冻人”金先生、张先生、朱先生,已经成功闯过了7个年关。
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医学在发展,运动神经元病从无药可医到现在的有法可治,已经实现了质的飞跃。虽然目前期望干细胞移植彻底治愈运动神经元病还为时过早,但该技术治疗运动神经元病确实有效是不争的事实。这种全新的技术很可能会打破多种疾病治疗的瓶颈,绕过发病机理,直接向病灶进攻,解决问题。通过深入研究干细胞移植的治疗机制,改进治疗方案,我们有理由相信:终有一天,运动神经元病将不再是人类的一大绝症。
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